Ny fomba fikarohana sy ny fampandrosoana ho an'ny fanafody zaza tsy ampy taona
Inona no atao hoe kanseran'ny kamboty ary inona ny lalàna Orphan Drug Act? Nahoana no zava-dehibe ny fikarohana sy ny fampandrosoana ho an'ny zava-mahadomelina ary inona ireo sakana?
Inona avy ny Aretina Orphan? - Famaritana
Ny fitsaboana kamboty dia fanafody (fanafody) izay mbola tsy voavaha noho ny tsy fahampian'ny orinasa iray hahitana ny zava-mahadomelina mahasoa. Matetika ny antony mahatonga ny zava-mahadomelina tsy mahasoa dia hoe vitsy dia vitsy ny olona hividy ny zava-mahadomelina rehefa mandany ny fikarohana sy ny fampandrosoana ilaina amin'ny famokarana ny zava-mahadomelina.
Amin'ny teny tsotra, ny fanafody kamboty dia ireo orinasa tsy manantena ny hahazo vola be avy amin'ny, fa hitarika ny ezaka ataony amin'ny zava-mahadomelina izay hitondra vola.
Nahoana no zava-mahadomelina ny "fanafody"
Ny orinasa Pharmaceutical (zava-mahadomelina) sy ny orinasa biotech dia mikaroka sy mampivelatra fanafody vaovao hikarakarana ny fahasalamana, ary matetika dia mihatra amin'ny zava-mahadomelina ny zava-mahadomelina vaovao. Ny olona mijaly amin'ny aretina tsy fahita firy na aretina, etsy ankilany, dia tsy mahita ny fikajiana fikarakarana rongony amin'ny aretiny. Izany dia satria kely ny isan'izy ireo ka kely ihany koa ny tsena marary ho an'ny zava-mahadomelina vaovao hitondran'ireny aretina tsy fahita firy ireny (matetika antsoina hoe "fanafody orphan").
Olana tsy fahita firy no mitranga ao amin'ny olona maherin'ny 200.000 any Etazonia na latsaky ny 5 isaky ny 10.000 ao amin'ny Vondrona Eropeana. Ny masoivohon'ny governemanta ao Etazonia sy ny Vondrona Eoropeana dia nanao dingana hanatsarana izany fahasamihafana izany eo amin'ny fampandrosoana ny zava-mahadomelina
Famporisihana hampitombo ny fivoaran'ny zava-mahadomelina
Niaiky fa ny zava-mahadomelina mahomby amin'ny trangan-javatra tsy fahita firy dia tsy novolavolaina tany Etazonia ary ireo orinasa mpitsabo dia tena mety hiteraka olana ara-bola amin'ny fampivoarana zava-mahadomelina noho ny toe-javatra tsy fahita firy, ny Kongresy Amerikana dia nandany ny Lalàna Orphan Drug tamin'ny taona 1983.
Ny Biraon'ny US Orphan Product Development
Ny US Food and Drug Administration (FDA) dia tompon'andraikitra amin'ny fiarovana ny fiarovana sy ny fahombiazan'ny medikaly eo amin'ny tsena any Etazonia.
Ny FDA dia nanangana ny Biraon'ny Fampiroboroboana ny Orinasa (OOPD) mba hanampy amin'ny fampiroboroboana ny fanafody orampana (sy ny vokatra hafa momba ny fitsaboana amin'ny aretina fahita), anisan'izany ny fanomezana fanampiana ara-tsosialy.
Ny fampiasana zaza tsy ampy taona, toy ny fanafody hafa, dia mbola tokony ho hita sy azo antoka amin'ny alalan'ny fikarohana sy ny fisedrana ara-pitsaboana alohan'ny fandefan'ny FDA azy ireo amin'ny fivarotana.
Ny Act US Orphan Act 1983
Ny Act Orphan Drug Act dia manentana ny hampirisika ny orinasa hamolavola zava-mahadomelina (sy ny vokatra hafa) ho an'ny tsena madinidin'ny olona manana aretina tsy fahita firy (any Etazonia, ny 47 isan-jaton'ny faharatrana tsy fahita firy dia misy latsaky ny 25.000). Ireto fanampiana ireto dia:
- Fepetra ara-bola an'ny federasiona ho an'ny fikarohana (hatramin'ny 50 isan-jaton'ny vidiny) mba hampiroboroboana zava-mahadomelina.
- Fivarotana 7-taona azo antoka amin'ny fivarotana rongony ho an'ny orinasa voalohany nahazo ny fankatoavana ara-barotra FDA amin'ny zava-mahadomelina manokana. Izany dia ampiharina amin'ny fampiasana ny zava-mahadomelina ihany. Fampiharana hafa ho an'ny fampiasana hafa dia mety ho ankatoavin'ny FDA ihany koa, ary ny orinasa dia hanana zo ara-barotra afa-tsy ny zava-mahadomelina ho an'io fampiasana io ihany koa.
- Ny saram-pandraharahana momba ny fidorohana zava-mahadomelina ary ny saram-pandraharahana isan-taona an'ny FDA
Alohan'ny handikana ny Lalàna momba ny Orinasa, dia vitsy ny fanafody atosin-tanana no natao mba hitondrana aretina tsy fahita firy.
Hatramin'ny Lalàna, mpitsabo maherin'ny 200 no nankatoavin'ny FDA ho an'ny varotra any Etazonia
Ny vokatry ny Lalàna mifehy ny fampihorohoroana amin'ny US Pharmaceuticals
Hatramin'ny neken'ny lalàna Orphan Drug Act tamin'ny taona 1983, dia izy no tompon'andraikitra tamin'ny fampandrosoana zava-mahadomelina maro. Ny 2012 dia nisy ny fanafody 378, fara fahakeliny, nankatoavina tamin'ny alàlan'ity dingana ity, ary mitohy miakatra ny isa.
Ohatra amin'ny zava-mahadomelina azo noho ny Lalàna momba ny asan-jiolahy
Anisan'ireo zava-mahadomelina izay nankatoavina ireo dia toy izao:
- Hormonina adrenokortikotropika (ACTH) ho fitsaboana trousse infantile
- Tetrabenzine ho fitsaboana ny chorea izay mitranga amin'ny olona amin'ny aretin'i Huntington
- Ny fitsaboana fanafody enzyme ho an'ny olona voan'ny aretim-pamokarana glycogen, aretin'i Pompe
Fikarohana sy fampandrosoana iraisam-pirenena momba ny zava-mahadomelina
Tahaka ny Kongresy amerikana, ny governemanta Eoropeana (EU) dia nahatsapa fa ilaina ny fampitomboana ny fikarohana sy ny fampandrosoana zava-mahadomelina.
Komity momba ny zaza teratany fanafody
Niorina tamin'ny taona 1995, ny Masoivoho Eropeana Eoropeana (EMEA) dia tompon'andraikitra amin'ny fiarovana ny fiarovana sy ny herin'ny fanafody amin'ny tsena any amin'ny EU. Izy io dia manangona ireo loharanom-baovao siantifika avy amin'ireo Firenena Mpikambana ao amin'ny Firenena Mikambana. Tamin'ny taona 2000, ny Kaomity momba ny Aretin'ny Aretina (COMP) dia natsangana mba hanara-maso ny fampandrosoana zava-mahadomelina any amin'ny fireneny.
Fitsipika momba ny fivarotan-tsolika
Ny Fitsipika momba ny Aretin'ny Aretin'ny Aretina, izay neken'ny Vaomiera Eoropeana, dia manome vahaolana amin'ny fampandrosoana zava-mahadomelina (sy ny vokatra ara-pahasalamana hafa amin'ny aretina fahita) ao amin'ny Vondrona Eoropeana, ka ao anatin'izany:
- Fandoavam-bola mifandraika amin'ny fizotry ny fankatoavana ara-barotra.
- Fiverenana 10 taona azo antoka amin'ny fivarotana rongony ho an'ny orinasa voalohany nahazo ny fankatoavana ara-barotra EMEA amin'ny zava-mahadomelina. Izany dia ampiharina amin'ny fampiasana ny zava-mahadomelina ihany.
- Fahazoan-dàlana ara-barotra iraisam-pirenena - fomba fandefasana zana-tseraseran'ny zana-paritra izay manitatra ny firenena mpikambana rehetra ao amin'ny Vondrona Eoropeana.
- Ny fanampiana ny Protocole, midika hoe ny toro-hevitra ara-tsiantifika ho an'ny orinasa mpitsabo momba ny fitsapana samihafa sy ny fisedrana ara-pitsaboana ilaina amin'ny famokarana zava-mahadomelina.
Ny Fitsipi-pifehezana momba ny Aretina Aretina dia nahitana vokatra mahasoa toy izany tao amin'ny Vondrona Eoropeana izay nahitana ny lalàna Orphan Drug Act tany Etazonia, ka nanamafy ny fivoarana sy ny fivarotana ny fanafody orphan noho ny aretina tsy fahita firy.
Fitsaràna ambany amin'ny Lalàna momba ny Orinasa
Tamin'io fotoana io dia misy fifandonana maro momba ny Lalàna Orphan Drug, miaraka amin'ny filàna fitsaboana amin'ny aretina tsy fahita firy amin'ny ilany andrefana, ary ny fanontaniana momba ny faharetana amin'ny andaniny. Soa ihany, ireo fihetsika ireo, tany Etazonia sy Eoropa, dia nanentana ny saina momba ireo aretina maro tsy fahita firy, izay, rehefa tafiditra miaraka dia tsy mahagaga izany.
Sources:
Herder, M. Inona no tanjon'ny Lalàna momba ny Fampihorohoroana? . PLoS Medicine . 2017. 14 (1): e1002191.
Murphy, S., Puwanant, A., ary R. Griggs. Ny vokatry ny vokatra azo avy amin'ny kintana ho an'ny tsy fahampian-tsakafo. Annals of Neurology . 2012. 72 (4): 481-490.
US Food and Drug Administration. Famaritana vokatra momba ny vokatra: Ny zava-mahadomelina sy ny vokatra biolojika. Updated 05/02/16. https://www.fda.gov/forindustry/developingproductsforrarediseasesconditions/howtoapplyfororphanproductdesignation/default.htm