Fandresena fitondra vaovao
Hatramin'izao dia tsy misy fanafody ny fibrosista cystic (CF), saingy miasa mafy ireo mpikaroka mba hahitana iray. Ny mpahay siansa dia akaiky kokoa noho ny hatramin'izay. Nandritra ny tapa-bolana lasa izay, vondron'olona fikarohana dia nitarika ny fampandrosoana zava-mahadomelina sy fitsaboana vaovao izay nanatsara ny fiainan'ny olona sy ny kalitaon'ny fiainana. Izany rehetra izany dia nanokatra varavarana ho an'ny fikarohana vaovao izay mety hitarika amin'ny fanasitranana.
Ireto manaraka ireto dia sasantsasany amin'ireo fanasitranana mety hitranga.
Gene Therapy
Tamin'ny taona 1989, hita ny endriky ny otrik'aretin'ny fibrous cystika: ny Gen CFTR . Nahaliana io fikarohana io ho an'ny fiarahamonina CF. Maro no nihevitra fa hitondra fanasitranana amin'ny fitsaboana génie ny fitrandrahana.
Mampalahelo fa mbola tsy nitranga izany, fa tsy noho ny tsy fisian'ny ezaka. Maro ny fikarohana natao mba hanandramana sy hanitsiana ny hadisoana amin'ny ankapobeny saingy tsy nisy nahomby izany. Ny olana lehibe indrindra amin'ny fitsaboana génie hatramin'izao dia nahita vina iray izay afaka mitondra tsara ny gniny voatanisa amin'ny sela.
Mety mbola hisy fanantenana ho an'ny fitsaboana gnofana anefa. Tamin'ny Jolay 2009, vondrona mpikaroka ao amin'ny Oniversiten'i Caroline Avaratra tao Chapel Hill dia nanana vokatra tena tsara tamin'ny fampiasana virosy mangatsiaka iray ho toy ny sehatra iray mba handefasana ny fototarazo ao amin'ny laboratoire samihafa amin'ny tadin'ny lung. Ny ekipan'ny mpikaroka dia miasa amin'ny fomba iray hampihenana ny virosy mangatsiaka mba ahafahana mitsabo azy amin'ny olona manana fibrosiôn'ny cystic.
VX-770
Ny VX-770 dia zava-mahadomelina izay nosedrain'ny Vertex Pharmaceuticals ao amin'ny olona manana fibrous cystika izay manana fara-fahakeliny ny dika mitovy amin'ny G551D. Ny zava-mahadomelina dia mety ho afaka mamandrika ny hadisoana ao amin'ny fototaratry CFTR ary mamerina ny fahafahany manokatra ny fahitalavitra siramamy, ka mamela ny sira hiditra ao anaty sy ivelan'ny efitrano araka ny tokony ho izy.
Tsy toy ny fitsaboana génie, ny VX-770 dia tsy hanolo ny gn'efany. Raha ny fahombiazany, ny VX-770 dia hanamboatra ny olana amin'ny dingana efa misy.
VX-809
VX-809 dia zava-mahadomelina iray hafa izay nosedraina avy amin'ny Vertex Pharmaceuticals ao amin'ny olona izay manana dika roa an'ny F mutation ΔF508-CFTR. Toy izany koa ny VX-770 ka mety ho afaka hanome sira mikoriana avy ao anaty efitrano araka ny tokony ho izy, saingy miovaova kely izany. Raha toa ka manantena ny mpikaroka hanantena fa hisy izany, ny VX-809 dia hanokatra fantsom-pahadiovam-pitrohana amin'ny alàlan'ny fanosehana ny proteinina CFTR amin'ny toerana mety eo amin'ny tranom-bala afenina.
Miglustat
Miglustat dia zava-mahadomelina namboarin'ny Actelion Pharmaceuticals izay efa ampiasaina amin'ny fitondran-tena hafa, saingy ankehitriny dia nodinihina amin'ny fampiasana olona amin'ny fibrofisin'ny cystic izay manana dika roa an'ny F mutation ΔF508-CFTR. Ny fikarohana dia kely (misy mpandray anjara 15 monja), nefa ny vokatra dia efa nampanantena. Miglustat dia afaka mamadika ny hadisoanan'ny CFTR ary mamerina indray ny asany mahazatra amin'ny sela.
Ataluren
Ataluren, izay nantsoina taloha PTC124, dia nodinihan'ny PTC Therapeutics ho toy ny fanasitranana mety ho an'ny olona manana CF izay misy fiovana tsy misy dikany. Ao amin'ny fiovana tsy misy dikany dia misy andian-teny "hipoitra" hita eo anivon'ny fehezan-dalàna ara-dalàna ao amin'ny CFTR.
Ny fehezan-teny tsy misy dikany dia toy ny famantarana fisintonana, manakana ny sela tsy hamaky ny fepetra manaraka. Ny Ataluren dia afaka manitsy io olana io amin'ny fanampiana ireo sela tsy hiraharaha ny mari-tsindrim-peo ary mamaky ny fehezan-dalàna izay mitranga aorian'izany, ka mamerina indray ny asany ara-dalàna amin'ny sela.
> Loharano:
> C. Norez, F. Antigny, S. Noel, C. Vandebrouck, F. Becq. "Ny cellules epitheliale cerebrochemiale CF malaza tantanin'i Miglustat dia mahazo ny endri-tsoratra tsy mitovy amin'ny CF". American Journal of Cell Respiratory and Biological Biology . Aogositra 2009.
> Cystic Fibrosis Foundation. Jona 2009. 24 Jolay 2009.
> Zhang L, Button B, Gabriel SE, Burkett S, Yan Y, et al. 2009 "Ny famindrana amin'ny CFTR amin'ny 25% amin'ny efitranon'ny Epithelial Surface dia mamerina indray ny lozam-pifamoivoizana mahazatra amin'ny fitiliana amin'ny cytic fibrobis avy amin'ny Airway Epithelium". PLOS Biol 7 (7): e1000155. doi: 10,1371 / journal.pbio.1000155. 24 Jolay 2009.